알츠하이머 등 치매 신약 개발은 세계적으로 실패율이 가장 높은 연구 분야입니다. 실제로 2000년대 이후 임상 실패율이 99%를 상회하며, 하나의 후보물질을 임상까지 올리는 데 10~15년과 수조 원의 비용이 소요된다는 분석도 있습니다.​

하지만 최근 생성형 AI 기반 신약 설계 기술이 이 판도를 바꾸고 있습니다. 이제 AI는 단순한 보조 도구를 넘어, 스스로 수백만~수조 개의 후보 화합물을 생성하고 약효·독성·BBB 통과 가능성 등까지 예측해 개발 속도를 대폭 높이고 있습니다.​

실제 산업과 사례

• 인실리코 메디슨(Insilico Medicine)은 세계 최초로 AI가 설계한 신약(특발성 폐섬유증 후보물질)을 임상 2상까지 진입시켰습니다. 치매 등 CNS 타깃 발굴 플랫폼도 갖추고 있으며, AI로 80여 개의 알츠하이머 신규 타깃을 도출한 바 있습니다.​
• 딥마인드(AlphaFold)는 2억 개 이상의 단백질 구조 예측을 통해, 타우·아밀로이드베타의 새로운 구조와 변형 패턴을 빠르게 파악해 약물 설계에 큰 영향을 주고 있습니다.​
• 다양한 스타트업이 AI 기반 “화합물 생성 모델”을 치매 등 난치성 질환에 활용해, 후보물질 탐색 기간을 수개월에서 수일 수준으로 단축시키고 있습니다.​

AI가 혁신하는 치매 신약 개발 과정

• 타깃 재발견: AI는 아밀로이드, 타우, 신경염증 등 기존 타깃 외에도 새로운 분자타깃(Microglia, TREM2 등)을 찾아 신약 후보 가능성을 넓히고 있습니다.​
• BBB 통과 예측: AI는 수백만 개 분자 특성을 딥러닝해, 뇌혈관장벽(BBB) 통과 가능성을 더 정확히 예측합니다.​
• 제형·독성 최적화: 독성, 대사 안정성 등 임상 실패 원인을 사전에 예측해 신약 성공 확률을 높이고 있습니다.​

전망과 한계

AI는 치매 신약 개발의 속도와 성공 가능성을 모두 높이고 있으나, 예측 모델의 편향, 실제 생체 환경 반영 한계, 규제 미비 등은 여전히 극복 과제로 남아 있습니다. 그럼에도 불구하고 최근 글로벌 제약·바이오기업들이 AI 기술 확보에 경쟁적으로 나서고 있습니다.​

결국, 2025년 이후 치매 신약 개발에서 “AI 없이 개발되는 신약이 드물어지는 시대”가 도래할 가능성이 커지고 있습니다. AI 설계 신약의 실질적인 효과와 임상적 성공 사례가 늘고 있으며, 더 빠르고 정확한, 그리고 개인 맞춤형 치매 치료제 개발로 연결되고 있습니다.​

작성자 최인서